Медики уперше вилікували немовля завдяки модифікації ДНК

Команда лікарів та науковців здійснила прорив у медицині, успішно вилікувавши рідкісне генетичне захворювання за допомогою першої у світі персоналізованої терапії редагування генів.

Про це повідомляє Межа.

Результати цього новаторського лікування були опубліковані в медичному журналі The New England Journal of Medicine. Пацієнтом стало немовля на ім’я Кей Джей, яке народилося з дефіцитом ферменту CPS1. Це рідкісне захворювання має високий рівень смертності — близько 50% дітей помирають у перший тиждень життя.

Ті, хто виживає, можуть стикатися з серйозними неврологічними порушеннями, затримками розвитку та необхідністю трансплантації печінки.

Лікувальна команда розробила індивідуальну терапію на основі CRISPR — технологію модифікації ДНК людини. Ця технологія працює як молекулярні "ножиці", які можуть точно змінювати ДНК, виправляючи мутації, що викликають хвороби.

Цей підхід може бути використаний у майбутньому для лікування інших генетичних захворювань, таких як серповидноклітинна анемія, муковісцидоз, та м’язова дистрофія.

Бажаєте дізнаватися головні новини Луцька та Волині першими? Приєднуйтеся до нашого каналу в Telegram!